Proč jsou standardy tak laxní ohledně schvalování léků na Covid?

Mnoho vědců udělalo kariéru v boji za lepší regulační standardy. Kupodivu, pokud jde o regulační politiku kolem COVID-19, jsou mrtví. 

Nejprve zvažte, že EUA (autorizace pro nouzové použití) je jako zrychlené schválení. Obojí vyžaduje nižší úroveň důkazů a je založeno na skutečnosti, že máme co do činění se situací, která je zoufalá, s málo dostupnými možnostmi. To je ospravedlnění pro nižší standardy, včetně přijímání náhradníků.

Dále vezměte v úvahu, že COVID-19 je život ohrožující onemocnění u starších lidí, například u osob starších 80 let. Pro starší osoby se rovná rakovině nebo srdečnímu onemocnění.

Ale také zvažte, že COVID-19 je pro většinu dětí onemocněním podobným chřipce, zejména v éře Omicron. Bylo by nesprávné říkat, že děti někdy čelily „nouzové situaci“.

Nyní se zamyslete nad tím, co regulační experti říkali léta. Při urychleném schvalování bychom měli být opatrní. Měli bychom ho používat střídmě, a když je to vhodné. Nemůžeme použít zrychlené schvalování pro vysoký krevní tlak.

Z této logiky přirozeně vyplývá, že použití EUA pro děti bylo neopodstatněné. V těch dobách nebyla žádná nouze. IFR byla vždy srovnatelná s chřipkou. Vhodnou regulační cestou byla biologická licenční autorizace. Nicméně, s výjimkou jediného článku, jehož jsem spoluautorem v BMJ, si nejsem vědom, že by někdo dělal tento případ.

Regulační experti nám již rok říkali, že pokud jsou výsledky obecně příznivé, potřebujete velmi rozsáhlou randomizovanou kontrolní studii, abyste prokázali přínos. Nemůžete použít náhradní koncový bod. Říká se, že musíte použít míru toho, na čem lidem záleží. To znamená, že bychom neměli akceptovat přežití bez onemocnění, protože je to nespolehlivá náhrada za adjuvantní rakovinu prsu. 

Ale teď přemýšlejte o podpoře 20letého muže. Titry protilátek jsou také nespolehlivým náhradním koncovým bodem. Podpora 20letých dětí by neměla spadat pod záštitu EUA. Měli byste udělat velmi rozsáhlou randomizovanou studii, abyste ukázali, že má přínos. A pokud nemůžete spustit zkoušku, protože velikost vzorku je příliš velká, říká vám to něco o tom, jak okrajová je velikost účinku.

Zamyslete se nad tím, co o aducanumabu řekli regulační odborníci. Řekli, že pouze 6% všech pacientů s Alzheimerovou chorobou by bylo způsobilých pro zkoušku. Proto bychom měli být opatrní při zobecňování. 

Podobně vezměte Paxlovid. Jediné studie, které byly publikovány na podporu jeho použití, jsou u neočkovaných lidí. Pro očkované osoby nejsou publikovány žádné údaje ze studií. A přesto většina použití u očkovaných lidí. 

Proč odborníci, kteří říkají, že nemůžete extrapolovat aducanumab na všechny pacienty s Alzheimerovou chorobou, neříkají, že nemůžete extrapolovat Paxlovid na všechny očkované lidi?

Proč ti, kteří říkají, že urychlené schvalování je zneužíváno, neříkají, že autorita EUA je zneužita, když se přestěhujete k dětem, které čelí tisícinásobně menšímu riziku?

Proč titíž lidé, kteří říkají, že potřebujeme velké randomizované studie pro klinické výsledky pilulek na krevní tlak, mrtvě mlčí o otázce podpory dospívajících?

Existují minimálně 3 možné důvody:

Číslo jedna. Ve své mysli neudělali spojení mezi stejnými principy. Toto vysvětlení je třeba odmítnout. Protože bys musel být docela hustý, abys neviděl ty paralely. 

Číslo dvě. Domnívají se, že je silnější argumentační pozice tlačit na problém ve světě léků bez COVID-19 než léků COVID-19. To je velká chyba jejich myšlení. Když prosazujete rovné uplatňování racionálních principů, musíte prosazovat rovné uplatňování racionálních principů. Pokud si myslíte, že můžete nějakou kategorii vynechat nebo posvátnou, pak jste iracionální. A vaši odpůrci mohou právem tvrdit, že jejich kategorie by měly být vyňaty. Proč by měla mít rakovina vyšší standard než COVID?

Pokud chcete lidi přesvědčovat o problémech, nepřesvědčíte je, pokud nevydáváte zásady. Důslednost a jasnost charakteristické znaky jasného myšlení. 

Číslo tři: Bojí se vyjádřit svůj názor na problémy COVID-19, protože se bojí davu. Dost možná, tohle je ono. A to je pravděpodobně spojeno se skutečností, že pro kariéru je přínosem nekomentovat záležitosti mimo jejich vnímaný rozsah. A tak mohou dalších 40 let chodit na konference a říkat to samé, co vždy říkali, bez jakéhokoli pokroku nebo pokroku. Nebo, jak s oblibou říká můj přítel, žádné nové nápady. 

Obávám se, že správná odpověď je číslo tři. I když většina z těchto lidí vede velké skupiny nebo má funkční období. Stále myslí na sebe.

A myslím, že to má logické důsledky. To je důvod, proč lidé nechtějí být v akademii. Nemáte svobodu ani motivaci bojovat, když na tom skutečně záleží. Pracuješ pod kletbou. Nemůžete mluvit o věcech, na kterých skutečně záleží, když na nich záleží. Vaše zaměření je narcistické a nedosáhnete žádných smysluplných cílů. A všichni společně selžeme. Protože regulační věda bude stále horší a horší.

A průmysl se chystá využít trhliny, kterou jsme ukázali v naší nadaci.

Znovu publikováno od autora Náhradník